O investigador deslocou-se esta semana à cidade de Liubliana, na Eslovénia, para apresentar o novo projeto tendo, nesta ocasião, sido recebido pelos fundadores, diretor científico e membros da Associação Viljem Julijan para Crianças com Doenças Raras, mas reunindo também com um conjunto de empresas e entidades governamentais.

Este financiamento segue-se a um outro para o projeto “CureCSB – Development of a Gene Therapy for Cockayne Syndrome Type B”, de mais de um milhão de euros, demonstrando assim a capacidade do ABC-RI e do laboratório de investigação liderado por Clévio Nóbrega para desenvolver terapias génicas para doenças raras em contexto pré-clínico, a nível internacional.

De acordo com Nejc Jelen, presidente da Associação Viljem Julijan para Crianças com Doenças Raras: “as doenças genéticas muito raras destroem a vidas das crianças afetadas e das suas famílias. Para esta doença em particular, não havendo cura ou tratamento, sendo, por isso, mortal até agora, não havia esperança nem para os pacientes nem para as suas famílias. Neste momento sentimos que existe esperança e, na nossa associação, estamos muito felizes e entusiasmados por podermos financiar a investigação de Clévio Nóbrega. Acreditamos que este trabalho é muito importante e que resultará numa terapia genética que salvará, no futuro, a vida de crianças nascidas com esta doença e outras doenças raras”.

Por ocasião desta visita, Clévio Nóbrega destacou ainda o carácter ambicioso do projeto, ressaltando que “este novo financiamento possibilita a criação de uma plataforma para o desenvolvimento de terapias génicas para doenças raras, que será única a nível nacional e inovadora a nível europeu. É um desafio único para o nosso laboratório, centro de investigação e universidade, mas, com o apoio e empenho, abriremos caminho para verdadeira inovação e translação de resultados da investigação para a sociedade”.

Para isso, o grupo de investigação conta já com o apoio de especialistas tanto na área clínica como na área farmacêutica, garantindo, desde logo, uma estreita interação com as entidades reguladoras com vista à aplicação da terapia génica em contexto de ensaio clínico.

Recorde-se que a Associação Viljem Julijan para Crianças com Doenças Raras é financiada, maioritariamente, através de ações de fundraising, apostando no investimento em investigação relevante e possibilitando aos pacientes e às suas famílias um vislumbre sobre o futuro ao nível do tratamento ou mitigação dos efeitos provocados por estas doenças.

PR/HN/RA