HealthNews (HN) – A Ascendis Pharma está a estabelecer-se oficialmente em Portugal. Pode explicar-nos qual a importância estratégica deste passo e o que motivou a empresa a escolher Portugal para este reforço da sua presença internacional?

Sérgio Alves (SA) – A nossa equipa ibérica está a entrar em Portugal com um foco claro nas doenças endócrinas raras. O nosso objetivo é disponibilizar aos doentes em Portugal terapêuticas desenvolvidas com base na nossa plataforma tecnológica inovadora TransCon®, com um foco inicial no tratamento para o hipoparatiroidismo.

Este passo assinala o início de uma presença estruturada e progressiva no mercado português e está totalmente alinhado com a nossa estratégia ibérica e com o nosso objetivo de contribuir, de forma positiva, para o sistema de saúde português.

Queremos entrar no mercado português no momento certo e da forma certa. Após o estabelecimento de escritórios em mercados europeus estratégicos, a nossa equipa ibérica reúne agora as condições necessárias para investir numa presença local consistente e sustentável em Portugal.

Portugal conta com profissionais de saúde altamente qualificados, um ecossistema científico sólido e uma necessidade clara de novas abordagens terapêuticas em áreas onde persistem necessidades médicas não satisfeitas. A equipa portuguesa irá centrar-se no envolvimento e na colaboração próxima com as autoridades locais, os profissionais de saúde, as associações de doentes e outros stakeholders relevantes do sistema de saúde português, com o objetivo de construir uma presença progressiva e sustentável no mercado, acompanhando a evolução do nosso portefólio na área da endocrinologia rara em Portugal.

HN – A missão da empresa centra-se em atender a necessidades médicas não satisfeitas em doenças raras. Em concreto, quais são as principais doenças endócrinas raras que a Ascendis Pharma pretende abordar no mercado português e qual o impacto atual destas condições na vida dos doentes?

SA – No mercado português, a nossa prioridade inicial centra-se nas doenças endócrinas raras, com particular destaque para o hipoparatiroidismo. Trata-se de uma doença rara, incapacitante e frequentemente mal diagnosticada, que se estima afetar mais de 3.000 pessoas em Portugal.

O impacto desta doença na vida dos doentes é significativo. Muitos doentes não conseguem um controlo adequado da doença com as terapêuticas convencionais, enfrentam uma elevada carga associada ao tratamento e relatam sintomas persistentes que afetam a qualidade de vida, a funcionalidade física e o bem-estar mental. Acresce ainda que a inexistência de centros de referência nacionais e de protocolos terapêuticos normalizados contribui para uma grande variabilidade na prática clínica, evidenciando de forma clara a existência de necessidades médicas não satisfeitas nesta área.

HN – A tecnologia TransCon® é descrita como o núcleo da inovação da Ascendis. De forma simples, como é que esta plataforma transforma uma molécula terapêutica conhecida num medicamento inovador e quais vantagens concretas traz para os doentes, em comparação com as terapêuticas tradicionais?

SA – As tecnologias TransCon® foram concebidas para combinar os benefícios dos pró-fármacos convencionais com tecnologias de libertação prolongada, de forma a ultrapassar limitações fundamentais observadas noutras abordagens destinadas a prolongar a duração da ação de um medicamento no organismo.

O nome TransCon® deriva de transient conjugation (conjugação transitória), que corresponde à nossa capacidade única de ligar temporariamente um transportador inerte a um fármaco parental com biologia conhecida. Após a administração, as condições fisiológicas do organismo desencadeiam a libertação do fármaco parental não modificado de forma previsível, a uma taxa previamente determinada.

Dependendo do objetivo terapêutico, os pró-fármacos TransCon® podem ser ajustados para alcançar diferentes perfis de dose e de libertação. O nosso objetivo é desenvolver candidatos a medicamentos altamente diferenciados em termos de eficácia, de segurança, de tolerabilidade e de conveniência.

HN – Considerando essas vantagens — como a ação prolongada e a redução potencial de efeitos secundários –, de que forma a TransCon® pode contribuir para uma melhoria real na qualidade de vida e na gestão do dia a dia das pessoas que vivem com uma doença crónica rara, como o hipoparatiroidismo?

SA – No caso do hipoparatiroidismo, a tecnologia TransCon® foi desenvolvida especificamente para responder a desafios muito concretos que os doentes enfrentam no seu dia a dia. A possibilidade de uma libertação mais previsível e controlada do medicamento pode contribuir para um controlo mais estável da doença, reduzindo flutuações e sintomas imprevisíveis.

Além disso, ao permitir uma potencial redução da frequência de administração e uma gestão terapêutica mais simples, esta abordagem pode aliviar a carga diária do tratamento. Tudo isto tem um impacto direto na qualidade de vida, na capacidade funcional e no bem-estar global das pessoas que vivem com esta doença crónica rara.

HN – Para além do desenvolvimento do medicamento em si, que tipo de apoio ou programas complementares a Ascendis Pharma Portugal pretende implementar para apoiar a comunidade de doentes e os profissionais de saúde no país?

SA – A nossa abordagem vai além do desenvolvimento de medicamentos. A Ascendis Pharma valoriza o diálogo contínuo com a comunidade científica, os profissionais de saúde e os diferentes stakeholders do sistema de saúde. Em Portugal, pretendemos construir uma presença assente na proximidade, na partilha de conhecimento e numa colaboração responsável.

Isso inclui o apoio à formação e ao conhecimento clínico dos profissionais de saúde, sempre com base em dados científicos robustos, bem como o trabalho construtivo com os diferentes intervenientes do ecossistema para contribuir para uma melhor compreensão e gestão das doenças endócrinas raras.

HN – Olhando para o futuro, quais são os principais objetivos a longo prazo da Ascendis Pharma em Portugal? Há a intenção de expandir o portfólio para além das doenças endócrinas raras?

SA – A médio e longo prazo, a nossa ambição é consolidar a Ascendis Pharma como uma empresa plenamente integrada no mercado português, reconhecida pelo seu contributo na área das doenças endócrinas raras. A nível global, o nosso objetivo é tornar-nos líderes no tratamento das perturbações do crescimento e do hipoparatiroidismo até 2030.

Além disso, pretendemos continuar a explorar novas oportunidades de desenvolvimento terapêutico com base na tecnologia TransCon®, o que poderá permitir, ao longo do tempo, expandir a nossa resposta a outras patologias endócrinas raras, sempre de forma responsável e alinhada com as prioridades do sistema de saúde.

HN – A chegada de uma biofarmacêutica inovadora, como a Ascendis, também representa um estímulo ao ecossistema de saúde português. Como é que a empresa pretende colaborar e integrar-se neste ecossistema, que inclui hospitais, autoridades reguladoras e associações de doentes?

SA – A integração no ecossistema de saúde português é uma prioridade para a Ascendis Pharma. Acreditamos que a inovação só gera impacto real quando é construída em colaboração com os diferentes intervenientes do sistema. Por essa razão, pretendemos trabalhar de forma próxima e transparente com os hospitais, as autoridades de saúde, as associações de doentes e outros stakeholders relevantes.

O nosso compromisso passa por contribuir para o diálogo, para a partilha de conhecimento científico e para o desenvolvimento de soluções que promovam um acesso responsável à inovação, sempre com respeito pela sustentabilidade do sistema e pelas necessidades reais dos doentes.

Entrevista MMM