Novos tratamentos para doenças genéticas raras em investigação

1 de Junho 2020

A Almirall lidera o projeto, para o qual contribui com o seu portfólio de compostos, a sua capacidade de desenvolvimento de ensaios biológicos e a sua experiência na investigação e desenvolvimento de novos medicamentos

A Universidade Carlos III de Madrid (UC3M), o laboratório farmacêutico Almirall e a Fundação Medina, de Granada, iniciaram um projeto de investigação para encontrar novos tratamentos para a epidermólise bolhosa distrófica recessiva e outras doenças genéticas causadas pelas chamadas “mutações sem sentido”. Este projeto é parcialmente financiado pelo Centro para o Desenvolvimento Tecnológico Industrial (CDTI) do Ministério da Ciência e Inovação do governo espanhol.

O objetivo deste projeto, denominado TRIDs4DEB (indutores de tradução em mutações sem sentido para epidermólise bolhosa distrófica) é usar células derivadas de pacientes numa plataforma de triagem fenotípica para identificar pontos de partida químicos que possam conduzir à descoberta de fármacos para a tratamento da epidermólise bolhosa distrófica recessiva e outras doenças genéticas causadas por mutações sem sentido.

A epidermólise bolhosa distrófica é uma doença congénita rara provocada por mutações no gene COL7A1. Dependendo da sua intensidade, os pacientes podem apresentar fragilidade da pele, bolhas, úlceras e inflamação da pele e mucosa, além de outras consequências, como infeções, desnutrição e risco aumentado de cancro de pele. Atualmente, as mutações sem sentido representam 11% das mutações que contribuem para as doenças genéticas humanas.

“É essencial encontrar novos compostos mais potentes e menos tóxicos que os atuais. Temos as ferramentas e as capacidades para identificar, dentro da grande variedade a ser testada, alguns que seguem essa linha “, explica o investigador responsável do projeto, Fernando Larcher, do “Tissue Engineering and Regenerative Medicine” (TERMeG), do Departamento de Bioengenharia e Engenharia Aeroespacial da Universidade Carlos III de Madrid.

“Precisamos de abordagens inovadoras para encontrar novas oportunidades de tratamento para os doentes com doenças graves e necessidades médicas não atendidas. Estamos convencidos de que este projeto de pesquisa colaborativa tem um grande valor para o nosso trabalho de investigação contínuo na identificação de tratamentos para esta doença genética grave e outras”, diz Thomas Huber, diretor de investigação da Almirall.

Olga Genilloud, diretora científica da Fundação Medina, destacou que “a abordagem multidisciplinar do projeto representa uma oportunidade única de contribuir com o nosso portfólio de produtos naturais para identificar possíveis pontos de partida para o desenvolvimento de novas soluções terapêuticas para o tratamento desta doença”.

A Almirall lidera o projeto, para o qual contribui com o seu portfólio de compostos, a sua capacidade de desenvolvimento de ensaios biológicos e a sua experiência na investigação e desenvolvimento de novos medicamentos. A Fundação Medina fornece acesso ao seu portfólio exclusivo de extratos microbianos e à sua plataforma de triagem de alta capacidade, bem como à sua experiência na descoberta de medicamentos.

O CDTI financia esse projeto de colaboração através da iniciativa de financiar projetos individuais de I&D, cumprindo assim sua missão de promover investigações inovadoras na Espanha.

O grupo UC3M traz para a colaboração a sua experiência comprovada em doenças genéticas e na geração de modelos in vitro de epidermólise bolhosa derivados de células de pacientes.

NR/HN/AO

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