O novo posicionamento destaca a necessidade de acelerar a avaliação, a aprovação e a aquisição de Medicamentos Órfãos (MO) no país, promovendo o acesso universal e uma gestão mais eficiente destes tratamentos inovadores. O mesmo documento sublinha ainda a importância de reforçar a investigação clínica em Portugal, com o apoio do Governo, transformando o país num centro de referência para ensaios clínicos, especialmente nas doenças raras, que se estima que afetem cerca de 600 mil pessoas em Portugal.

“Acreditamos que a implementação destas medidas contribuirá para melhorar a qualidade de vida dos doentes, mas também para posicionar Portugal como líder no desenvolvimento científico e clínico na área das doenças raras”, destacou Joaquim Marques, Coordenador do Grupo de Trabalho das Doenças Raras da P-BIO.

Principais recomendações:

• Acelerar a aprovação de medicamentos: reduzir os prazos administrativos e utilizar ferramentas de monitorização para garantir a equidade no acesso aos MO.
• Centralizar a negociação e financiamento dos MO: uniformizar os processos de aquisição para eliminar disparidades regionais e assegurar maior equidade.
• Reforçar condições para a realização de mais Ensaios Clínicos: fomentar ensaios clínicos como estratégia para promover o desenvolvimento científico e económico do país.
• Aumentar a literacia em saúde: criar um repositório de informação sobre Doenças Raras e MO, promovendo uma sociedade mais informada e inclusiva.

O documento também reforça o papel das redes de referência europeias e a criação de centros nacionais especializados para a recolha de dados e partilha de conhecimento, crucial para o tratamento e acompanhamento destes doentes.

Mais uma vez, com este documento de posição, a P-BIO procura reafirmar o compromisso na promoção de políticas de saúde que respondam às necessidades específicas das pessoas com doenças raras, uma área frequentemente negligenciada, mas de extrema importância para a saúde pública.

Veja aqui o documento completo.

NR/PR/HN