Healthnews (HN) – Qual é a sua opinião sobre a recente aprovação do Ryoncil pela FDA e como isso pode influenciar o desenvolvimento de terapias celulares semelhantes em Portugal?

Carla Cardoso (CC) – Esta decisão, para já com efeito nos EUA, constitui um marco importante a nível mundial na utilização de terapias celulares inovadoras para tratar doenças potencialmente fatais com impactos devastadores nos doentes, e poderá ajudar a que avanços semelhantes sejam conseguidos na Europa.

HN – De que forma o medicamento experimental SLCTmsc02 da Crioestaminal se diferencia do Ryoncil, considerando que ambos utilizam células estaminais mesenquimais?

CC – De facto, a Crioestaminal também desenvolveu um medicamento de terapia celular à base de células estaminais mesenquimais (MSC), para o qual já obteve autorização de fabrico da Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde (Infarmed) e cuja utilização já foi aprovado em contexto de isenção hospitalar para o tratamento da doença do enxerto contra o hospedeiro no IPO Lisboa. No nosso caso, as MSC são do tecido do cordão umbilical, o que apresenta algumas vantagens, nomeadamente a obtenção do próprio cordão umbilical que é um tecido que de outro modo seria descartado, mas também por se obter de um modo indolor. E no que respeita às células propriamente ditas, são células mais primitivas, com grande capacidade de expansão (multiplicação) em cultura, em laboratório.

Ao contrário do Ryoncil, que acabou de ser aprovado pela FDA, o medicamento experimental desenvolvido pela Crioestaminal ainda se encontra numa fase precoce do seu desenvolvimento. De momento, poderá apenas ser usado em contexto experimental, em isenções hospitalares ou no âmbito de ensaios clínicos para poder obter aprovação de modo a ser usado na prática clínica corrente.

HN – Quais são os principais desafios que a Crioestaminal enfrenta no desenvolvimento e aprovação de terapias celulares para doenças autoimunes e inflamatórias?

CC – Diria que o desenvolvimento de terapias celulares em geral por ser uma área mais recente do que a utilização de outro tipo de medicamentos constitui uma área muito desafiante. É necessário conduzir ensaios clínicos, para demonstrar a segurança e eficácia, que são morosos e muito dispendiosos; o custo de produção dos medicamentos de terapia celular é, em regra, muito elevado; a sua aprovação é complexa; e ainda há alguma resistência à sua utilização pela comunidade médica.

HN – Como a Crioestaminal planeia expandir a utilização do SLCTmsc02 para além do tratamento da doença do enxerto contra o hospedeiro?

CC – O SLCTmsc02 foi desenvolvido com o objetivo de poder constituir uma opção terapêutica que possa ser usada no tratamento de doenças para as quais não exista resposta clínica satisfatória. E desse modo, pode ser requisitado para utilização, por exemplo, em doentes com doenças autoimunes que não estejam a responder às terapias disponíveis. Esta utilização pode ser feita no contexto de isenções hospitalares.

Para além disso, a Crioestaminal tem vindo a testar este medicamento experimental em projetos de investigação em laboratório e pretende dar seguimento ao desenvolvimento quer de estudos in vitro quer de ensaios clínicos para diferentes doenças, como lúpus eritematoso sistémico, esclerose múltipla ou acidente vascular cerebral (AVC), no sentido de avaliar a segurança e eficácia desta terapia celular.

Entrevista HN

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