A sessão “Rare Diseases: shaping the future with innovative breakthroughs” irá “apresentar e discutir os últimos avanços nas soluções inovadoras para o tratamento de doenças raras e iniciativas envolvendo os pacientes.”

Os especialistas convidados são Vasant Jadhav (Senior Vice-President of Research, na Alnylam Pharmaceuticals), Pablo Rendo (Global Project Head for Rare Disease and Red Blood Disorders Gene Therapy Programs, na Sanofi) e Sian O’Neill (Senior Director Patient Advocacy, na PTC Therapeutics). Estes três oradores são especialistas de empresas biotecnológicas líderes do setor.

O debate será moderado por Margarida Menezes Ferreira, consultora independente de qualidade para o desenvolvimento de medicamentos de terapia avançada e biofármacos, cujo percurso profissional inclui 23 anos como investigadora no INFARMED – Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde e 20 anos como representante de Portugal e especialista em Biológicos na EMA – European Medicines Agency.

Esta sessão é organizada pelo Grupo de Trabalho de Doenças Raras da P-BIO.

PR/HN/VC