É diferente da terapia génica. Na terapia génica, o tratamento corrige o defeito genético e, em princípio, há uma cura, porque o gene fica modificado. Aqui, a alteração genética mantém-se, porque o que estas terapêuticas fazem é silenciar o gene que estava a sobrexpressar uma proteína, para que esta passe a ser produzida numa quantidade normal e não se acumule em diferentes órgãos ou sistemas do nosso organismo.