A Comissão Europeia (CE) aprovou o Xenpozyme® como a primeira e única terapêutica de substituição enzimática para o tratamento de manifestações do sistema nervoso não central (SNC) da deficiência em esfingomielinase ácida (Acid Sphingomyelinase Deficiency, ASMD), em doentes pediátricos e adultos com ASMD tipo A/B ou ASMD tipo B.
ASMD
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