Segundo o comunicado enviado às redações, depois de o “processo de aprovação do Kaftrio® para maiores de 12 anos ter sido concluído pelo Infarmed, 337 dias após a aprovação pelo regulador Europeu (EMA), e de ter sido também concluído, na mesma data, o processo de aprovação do Orkambi®, um medicamento destinado a crianças entre os 2 e os 11 anos, neste caso 903 dias após aprovação pela EMA, estes medicamentos continuam a não estar disponíveis para os doentes. Falta agora  a assinatura do Secretário de Estado da Saúde para a conclusão de um processo burocrático que tem, alertam a Associação Nacional de Fibrose Quística (ANFQ) e a Associação Portuguesa de Fibrose Quística (APFQ), mantido os doentes reféns”.

Portugal é um dos últimos países da União Europeia a ter acesso generalizado às terapias inovadoras. A esmagadora maioria dos doentes com fibrose quística com idades entre os 2 e os 11 anos não tinham disponível nenhum medicamento inovador. Só os doentes com mais de 12 anos que se encontrassem numa situação clínica muito grave poderiam aceder ao Kaftrio®, através de uma autorização de utilização especial (AUE).

“Depois do parecer positivo do INFARMED, tanto os doentes como as suas famílias aguardam com grande expectativa a conclusão formal deste processo”, referiu Paulo Sousa Martins, presidente da ANFQ, citado no comunicado. “Urge que os nossos governantes, nomeadamente o Secretário de Estado da Saúde, acelerem a respetiva aprovação, sob pena de deixar alguns doentes numa situação mais complicada, como já tem vindo a acontecer”, acrescentou.

“Lamentavelmente, a conclusão do processo de avaliação feita pelo INFARMED peca por tardia, a ponto do regulador europeu (EMA) já ter aprovado o alargamento das mutações elegíveis, o que prova que continuamos na cauda da Europa e a comprometer a qualidade de vida dos nossos pacientes”, afirmou Herculano Rocha, presidente da Associação Portuguesa de Fibrose Quística (APFQ), também citado no comunicado.

O tempo é determinante na fibrose quística. Todo o tempo de espera é sinónimo de perda progressiva e irreversível da capacidade respiratória. Uma ação atempada pode atrasar ou evitar transplantes, impedir a deterioração clínica de muitos doentes e evitar a morte.

O Kaftrio® faz parte dos moduladores da CFTR, classe de fármacos dirigida à causa da doença, e que mudou o paradigma do tratamento, permitindo que se passasse de medicamentos que apenas controlavam e minimizavam os sintomas para a correção parcial do defeito e atraso do aparecimento desses sintomas. Este avanço pode evitar a evolução da fibrose quística, permitindo controlar uma parte importante dos efeitos da doença, embora não seja ainda a cura.

A fibrose quística afeta mais de 90.000 pessoas em todo o mundo, aproximadamente 50.000 na Europa e cerca de 400 em Portugal. É uma doença hereditária rara causada por mutações nas duas cópias (uma herdada do pai e outra da mãe) de um único gene que codifica a proteína CFTR. A proteína CFTR funciona como canal transportador de iões cloreto e bicarbonato nas células que revestem as nossas mucosas. A doença manifesta-se tipicamente logo à nascença, afetando todos os órgãos que expressam a proteína CFTR, nomeadamente os sistemas respiratório e digestivo. Há 50 anos, levava à morte na primeira década de vida.

PR/HN/Rita Antunes