Doenças Raras

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A Chiesi Global Rare Diseases, unidade de negócios do Grupo Chiesi especialista no desenvolvimento de tratamentos para doenças raras, e a Protalix BioTherapeutics, acabam de anunciar que o Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência Europeia de...

O futuro na hemofilia

O futuro na hemofilia

Os medicamentos baseados em terapia genética têm o potencial de melhorar significativamente a vida de pessoas que têm doenças causadas por alterações genéticas, algumas das quais incapacitantes e potencialmente fatais. Se forem bem-sucedidos, imaginem as possibilidades…

Davide Carvalho: “Em Portugal temos cerca de 600 doentes acromegálicos”

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A acromegalia é uma doença rara que se caracteriza pela produção excessiva da “hormona de crescimento”. O Diretor do Serviço de Endocrinologia, Diabetes e Metabolismo do Centro Hospitalar Universitário de São João esclarece que o quadro clínico em crianças e adolescentes se manifesta por “gigantismo”, em que o doente apresenta uma estatura elevada, enquanto em adultos a doença provoca anomalias nos tecidos moles, verificando-se um crescimento do nariz, orelhas, lábios, língua, entre outros. O diagnóstico é o principal desafio, podendo associar-se a complicações como diabetes, hipertensão e insuficiência cardíaca. 

Teresa Coelho: “O teste do pezinho não tem nada a ver com a paramiloidose”

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Na forma de apresentação neurológica os doentes costumam ter uma mistura de dores, às quais damos o nome de “dores nevrálgicas”, que têm características próprias porque são provocadas pela lesão do nervo periférico – é uma espécie de choque elétrico ou picadela. A perda de sensibilidade é outra forma de manifestação e começa nos pés e vai subindo

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A LEO Pharma apresentou há dias os resultados positivos do ensaio clínico DELTA 1, no âmbito do Congresso Anual da Academia Americana de Dermatologia (AAD).

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A Aliança Merck-Pfizer anunciou os resultados de uma nova análise de dados de follow-up a longo prazo do ensaio Fase 3 JAVELIN Bladder 100. Esta análise reforça os benefícios de sobrevivência já comprovados de BAVENCIO® (avelumab) em contexto de manutenção de primeira linha nos doentes com carcinoma urotelial localmente avançado ou metastático (UC, Urothelial Cancer).

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