O projeto foi liderado pela investigadora Nora Ventosa, do grupo Nanomol-Bio do Instituto de Ciência dos Materiais de Barcelona (ICMAB-CSIC) e do Consórcio de Centros de Rede de Investigação Biomédica para Bioengenharia, Biomateriais e Nanomedicina (CIBER-BBN) e publicou na quinta-feira na revista Science Advances.

Contou ainda com a colaboração de investigadores de diversas instituições internacionais como o ICMAB-CSIC, o CIBER-BBN, o Vall d’Hebron Research Institute (VHIR) e diversas empresas de países como a Áustria, Israel, China, Dinamarca ou o Reino Unido.

A doença de Fabry é uma doença rara de origem genética causada pela deficiência da enzima GLA (alfa-galactosidase A) com repercussões graves em diversos órgãos.

A terapia NanoGLA, baseada na utilização de nanolipossomas (partículas de tamanho nanométrico formadas por uma bicamada lipídica que pode encapsular fármacos), permite que a enzima deficiente em GLA, encapsulada em nanolipossomas, atinja eficazmente os órgãos mais afetados por esta doença.

Durante o projeto, os investigadores conseguiram fabricar a NanoGLA com a qualidade e quantidade necessárias para os testes pré-clínicos e assim poder avançar para as fases clínicas.

Em estudos utilizando ratos com doença de Fabry, a NanoGLA demonstrou uma eficácia melhorada em comparação com as terapias que utilizam a enzima não encapsulada, mostrando eficácia nos órgãos afetados e até mesmo no cérebro, um marco fundamental que os tratamentos atuais não atingem.

Estes resultados realçam o potencial desta terapêutica para abordar as manifestações sistémicas e cerebrovasculares da doença de Fabry.

“A nova formulação da NanoGLA representa uma oportunidade promissora para abordar as manifestações neurológicas da doença, uma limitação que as terapias atuais não conseguem ultrapassar”, explicou Elisabet González, investigadora do ICMAB e uma das principais autoras do artigo.

Um dos próximos desafios dos investigadores é desenvolver tratamentos mais seguros e eficazes, aproveitando o potencial da nanotecnologia.

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